No 2023. gada 1. jūlija bērniem līdz 12 g.v. ar smagas hemofilijas (< 1 IU/dl (< 0,01 IU/ml) vai <1% no normas) neinhibitoru formu un ierobežotu vēnu pieejamību intravenozu injekciju veikšanai saskaņā ar konsīlija slēdzienu hematologs vai bērnu hematoonkologs turpmāk varēs izrakstīt subkutāni (zemādā) lietojamu medikamentu emicizumab asiņošanas kontrolei.

Līdz šim medikaments “Hemlibra” bija pieejams tikai cilvēkiem ar smagu hemofiliju un inhibitoriem. 22.11.2021. LHB iesniedza Zāļu valsts aģentūrai atzinumu zāļu izvērtēšanai, kur, tostarp, norādīja, ka medikaments nepieciešams plašākai pacientu grupai kā pieprasījis zāļu ražotājs (07.10.2021., iepriekš neārstēti pacienti ar smagu A hemofīliju (pārmantotu VIII faktora deficītu, FVIII < 1%), kuriem nav VIII faktora inhibitori):

Emicizumab būtiskākā priekšrocība ir retāka un vienkāršāka lietošana, mazāk blakusparādību, un pozitīvs ilgtermiņa ieguvums gan pacientiem, gan viņu tuviniekiem, gan sabiedrībai, taču nepieciešami uzlabojumi laboratorijas diagnostikā un medicīnas personāla un pacientu visaptveroša apmācība medikamenta lietošanā. Nodrošinot pieejamību ar emicizumab visām pacientu grupām (bērniem, pieaugušajiem ar smagu hemofiliju A ar vai bez inhibitoriem), būtu iespējams būtiski uzlabot hemofilijas A ārstēšanu Latvijā. Lai šobrīd sasniegtu ārstēšanas līmeni kā citās Eiropas valstīs, pie pašreizējām reālajām koagulācijas faktoru cenām vajadzētu vēl vismaz 1 miljonu euro faktoru iegādei. Ja emicizumab izmaksas nepārsniegtu 50 000 euro gadā vienam pacientam, budžeta ietekme nepārsniegtu 400 000 euro gadā. Tas ļautu ne tikai sasniegt Eiropas līmeni, bet arī būtiski uzlabotu faktora līmeni asinīs (trough-level), novēršot asiņošanas epizodes, skolas/darba kavējumus, invalidizāciju un kopumā uzlabojot pacientu dzīves kvalitāti.

LHB, 22.11.2021.

04.02.2022. Zāļu valsts aģentūra savā atzinumā nolēma, ka

Emicizumabum ar Iesniedzēja piedāvāto cenu, ietverot tā finansiālo līdzdalību zāļu izmaksu segšanā, diagnozei Pārmantots VIII faktora deficīts (D66) un pacientu grupai – pacienti ar smagu A hemofīliju (pārmantotu VIII faktora deficītu, FVIII < 1%), kuriem nav VIII faktora inhibitori:
1) salīdzinot ar profilaktisku FVIII lietošanu, ir izmaksu efektīvs, ņemot vērā zemākās ar Emicizumabum lietošanu saistītās izmaksas,

2) salīdzinot ar FVIII lietošanu pēc nepieciešamības:
– ir izmaksu efektīvs, ņemot vērā izmaksu efektivitātes pieauguma rādītāju par papildus iegūtu kvalitatīvu dzīves gadu un Noteikumu 6.4.apakšpunktā noteikto izmaksu efektivitātes slieksni,
– nav izmaksu efektīvs, ņemot vērā izmaksu efektivitātes pieauguma rādītāju par papildus iegūtu kvalitatīvu dzīves gadu un Noteikumu 39. punktā noteikto izmaksu efektivitātes slieksni.

ZVA, 04.02.2022.

Pēc ilgstoša darba pacientu interešu aizstāvībā, t.sk. neskaitāmās sanāksmēs un sarakstē ar Veselības ministriju, tās padotības iestādēm, Saeimas Sociālo un darba lietu komisiju, deputātu grupu reto slimību atbalstam, ierēdņi atraduši naudu, lai nodrošinātu mūsdienīgu terapiju hemofilijas ārstēšanai vismaz bērniem ar hemofiliju smagā formā – būtiski samazinot smagākos simptomus – iekšējas spontānas asiņošanas locītavās, muskuļos un iekšējos orgānos, un palīdzot izvairīties no asiņošanas riskiem nelielu traumu gadījumā. Ceram, ka drīzumā kompensāciju varēs paplašināt arī uz bērniem, kas jau ir pārsnieguši 12 gadu vecumu un arī pieaugušajiem.

Paldies mūsu dakterēm, Nacionālajam veselības dienestam, Zāļu valsts aģentūrai un Veselības ministrijai!

Vairāk informācijas: NVD mājas lapā, sadaļā Kompensējamo zāļu saraksti